• En su opinión: “Las asociaciones de pacientes en los últimos años tienen cada vez más voz para impulsar políticas de implementación de la investigación en enfermedades raras”
La investigadora y co-responsable del Grupo de Enfermedades Raras y Medicina Pediátrica del IISGS, y especialista en Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Lisosomales, Saida Ortolano, fue invitada el pasado 24 de enero al programa Enfermedades Raras que emite Libertad FM, dirigido por Antonio Armas. En dicho espacio, la doctora Ortolano realizó un repaso acerca de las últimas tendencias en la investigación sobre terapias para el tratamiento de enfermedades raras, especialmente sobre enfermedades monogénicas como las enfermedades lisosomales. Asimismo, Ortolano ha destacado como “la introducción de técnicas de edición génica y de secuenciación masiva, ha favorecido la implantación de nuevas herramientas terapéuticas especialmente útiles para el tratamiento de las enfermedades raras”.
Por otro lado, Saida Ortolano habló acerca de su experiencia en la búsqueda y aplicación de nuevos tratamientos para patologías como la Enfermedad de Fabri y el empleo de nuevos vectores de terapia génica para actuar contra este tipo de enfermedades monogénicas.
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